Comunicato stampa

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Posizione della Società Italiana di Neurologia e del Gruppo di Studio sulle malattie del motoneurone relativamente alla terapia con cellule staminali nella sclerosi laterale amiotrofica

e nelle malattie del motoneurone

La ricerca sulle terapie cellulari per le malattie del motoneurone, di cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la forma più frequente, è attiva da tempo, e negli studi conclusi ha portato purtroppo a risultati negativi o non definitivi.

Ad oggi, nel mondo, sono attivi circa 20 trial (termine anglosassone che significa sperimentazione), 17 dei quali sono registrati sul portale del National Insitute of Health del Governo USA (www.clinicaltrials.gov): 4 osservazionali e 13 di tipo interventistico, di fase 1, 2 o 3; con diversi approcci scientifici e diversi tipi di cellule studiate . Per esempio alcuni di questi studi utilizzano le cellule mesenchimali (MSC), come lo studio di fase 3 su circa 200 pazienti in USA e Canada, che prevede la somministrazione di MSC differenziate dall’azienda Brainstorm in cellule (chiamate NeurOwn), in grado di produrre fattori neurotrofici. Lo studio prevede la somministrazione per via intratecale, cioè nel canale spinale, per tre volte ogni due mesi, e prevede la presenza di un gruppo di controllo con placebo.

Al momento non vi è alcuna pubblicazione scientifica dei risultati della fase 2 e pertanto non è possibile dare alcun giudizio sull’efficacia di questa procedura. I risultati definitivi della  fase 3 sono previsti per luglio 2020.

Vi sono poi altri studi in corso, due dei quali di fase 1 e 2 svolti presso la Mayo Clinic di Rochester, USA, in cui i ricercatori stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità di MSC derivate dal tessuto adiposo iniettate per via intratecale (nel liquor). Il primo studio è terminato nel 2018 ma non ci sono ancora risultati disponibili. Lo studio di fase 2 è in corso e il termine sarà a dicembre 2020.

In Spagna è invece in corso un progetto di fase 1/2 mirato a valutare la sicurezza in pazienti con SLA della somministrazione endovenosa di MSC derivate dal tessuto adiposo. Il termine dello studio è previsto per il 2021.

In Italia la ricerca sulle cellule staminali è sempre stata all’avanguardia e diversi progetti sono stati condotti o sono tuttora in corso: in particolare è stato recentemente concluso in 11 centri italiani, coordinati dal Dipartimento di Neuroscienze, Oftalmologia e Genetica dell’Università degli Studi di Genova, il protocollo Cy-HSCTALS002 che ha  previsto la somministrazione endovenosa di Ciclofosfamide, associata alla somministrazione di Granulocyte Colony-Stimulating factor (G-CSF) e chemioterapia di condizionamento e successiva re-infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

E’ invece tuttora in corso lo studio STEMALS II, una sperimentazione di fase 2 che ha coinvolto 7 centri italiani, basato sul trattamento con Filgrastim (un potente ‘mobilizzatore’ di cellule staminali ematopoietiche) per via endovenosa nella sclerosi laterale amiotrofica. Lo studio è stato coordinato dal CRESLA di Torino e i risultati sono previsti per il gennaio 2020.

Per quanto riguarda le cellule staminali neurali (NSC) sono stati condotti alcuni studi sia in USA che in Italia, dove il Prof. Angelo Vescovi e la dott.ssa Letizia Mazzini hanno coordinato uno studio clinico di fase I (che ha coinvolto 4 centri clinici) utilizzando NSC derivate da tessuto cerebrale fetale con impianto intramidollare. La sperimentazione è stata effettuata su 18 pazienti con SLA  ed i risultati hanno mostrato una discreto profilo di sicurezza nei casi trattati (dati pubblicati). E’ ora in corso il disegno di uno studio multicentrico di fase 2 che coinvolgerà 60-80 pazienti e un numero più ampio di centri clinici.

In sintesi, la ricerca sulle cellule staminali mesenchimali, ematopoietiche e neurali nella SLA e nelle malattie del motoneurone è stata ed è molto attiva, nel mondo ed in particolare in Italia, ma purtroppo fino ad oggi non è stato ottenuto alcun risultato clinico significativo. Purtroppo negli ultimi 15-20 anni sono stati numerosi i ‘tentativi’ terapeutici offerti ai pazienti con SLA, spesso a pagamento, provocando innumerevoli ‘viaggi della speranza’, in diversi Paesi del mondo, con vicende pseudoscientifiche e con risultati nulli, ma spesso con gravi conseguenze mediatiche ed illusorie nei confronti dei pazienti, delle loro famiglie e delle istituzioni, senza dimenticare gli enormi costi sostenuti.

Pertanto ad oggi non vi sono risultati di efficacia clinica riportati in nessuna sperimentazione di fase 2 o 3 e quindi non sussistono indicazioni di efficacia di approcci terapeutici con cellule staminali nella SLA e nelle altre malattie del motoneurone.

3 maggio 2019

Gruppo di Studio Sin sulle malattie del motoneurone

Società Italiana di Neurologia (Sin)

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Staminali, conclusa la sperimentazione di fase I con cellule staminali cerebrali nella SLA

Lo studio è stato condotto dall’equipe guidata dal professor Angelo Vescovi, in collaborazione con la dottoressaLetizia Mazzini ed il dottor Sandro Carletti 

L’Associazione Revert Onlus e l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, assieme alla Fondazione Cellule Staminali di Terni comunicano che, venerdì 5 Giugno 2015, è stato trapiantato nel midollo spinale cervicale, con cellule staminali cerebrali, il diciottesimo ed ultimo paziente affetto da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) nell’ambito di una sperimentazione clinica di fase I autorizzata dall’Istituto Superiore di Sanità nel 2011, attualmente in corso presso l’azienda ospedaliera Santa Maria di Terni (EudraCT 2009-014484-39).

Il paziente si è risvegliato in ottime condizioni ed il suo attuale stato di salute è molto soddisfacente. Questo intervento ha concluso la parte dei trapianti della sperimentazione, mentre il monitoraggio delle condizioni dei pazienti trapiantati continuerà, per valutare l’evoluzione della malattia dopo il trattamento e la sicurezza ed innocuità del medesimo. I risultati attualmente disponibili verranno presentati nel corso di un evento in fase di organizzazione, che si terrà a Roma prima delle vacanze estive. Daremo notizia di tale evento non appena i dettagli saranno disponibili.

La conclusione della fase I apre la porta alla preparazione di un protocollo sperimentale di Fase II, in cui prevediamo che saranno arruolati tra i 60 e gli 80 pazienti, finalizzata a valutare il miglioramento del dosaggio delle cellule e la loro potenziale efficacia terapeutica. L’associazione Revert Onlus vuole qui ringraziare tutti coloro che hanno contribuito al conseguimento di questo storico risultato, a partire dai pazienti e tutti coloro che ci hanno sostenuto in questo viaggio durato quasi 10 anni.

Un particolare ringraziamento agli infermieri, i medici, i chirurghi, il personale del Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca ed ai ricercatori tutti. Tutto questo non sarebbe stato possibile senza l’insostituibile apporto del presidente di Revert Onlus, Mons. Vincenzo Paglia. Infine, ma non ultimo, ci preme di ringraziare il Dr. Mario Greco e la Fondazione delle Assicurazione Generali, il cui generoso contributo ha permesso di portare a termine la prima parte della nostra missione. Nella speranza che per tutti i nostri pazienti le cose possano continuare per il meglio, vi lasciamo con la promessa che questo è solo l’inizio di un iniziativa ancora più ampia. Stiamo già lavorando alla preparazione del protocollo di fase II per la SLA e ad altri per le malattie neurologiche dei quali daremo comunicazione nei mesi a seguire.

 

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Presentazione presso l’Auditorium

Guerre di indipendenza del novarese

E’ stato presentato lunedì 25 gennaio presso l’Auditorium della BPN un volume sulle stampe riguardanti le guerre d’indipendenza nel novarese. Il ricavato della vendita del volume concorrerà al sostentamento delle iniziative sulla ricerca nella SLA

 

Vorremmo suggerirVi un’idea per un regalo. Sarà un pensiero particolare con cui potrete aiutare la ricerca sostenendo il Centro Eccellenza  SLA del Maggiore di Novara.

Si tratta del catalogo, o del DVD completo con tutte le 36 opere che sono state oggetto della mostra fotografica ” MUOVIAMOCI ” con commento alle foto stilato da scrittori professionisti ( Paolo Rumiz, Cristina Comencini, Mauro Corona, Marta Morazzoni, Marco Buticchi, Sebastiano Vassalli, Luca Pollini  etc. ), e declamati ( nel caso dei DVD ) da doppiatori professionisti ( Cinzia Massironi, Massimo Lodolo, Patrizio Prata, Ilaria Stagni etc.).

 

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Implicazioni della Sperimentazione Clinica per la Sla di Fase II e Fase III

La rivista internazionale Cytotherapy ha pubblicato i risultati del confronto internazionale avviato dal workshop di Novara “Workshop on progress in stem cells research for ALS/MND” sul tema delle scelte metodologiche e etiche da porre nella progettazione del passaggio dalla fase II alla Fase III nella sperimentazione clinica con trapianto di cellule staminali neurali nei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla). Queste prassi e metodologie condivise da scienziati, neurologi e ricercatori a livello internazionale confluiranno nei protocolli di fase II e fase III che verranno depositati all’AIFA in Italia e alla Food and Drug Administration negli Stati Uniti per poter procedere nella sperimentazione.
I risultati più consistenti della prima fase I di sperimentazione clinica hanno riguardato la sicurezza della procedura chirurgica (infusione delle cellule neurali nel midollo) e delle cellule trapiantate. Nel passaggio dalla fase I alla Fase II e poi III, il fulcro della sperimentazione clinica si sposta dalla sicurezza all’efficacia del farmaco cellulare, e le ipotesi di studio che si andranno a verificare sono: ritardo significativo o inversione della progressione della malattia, nonché, eventualmente, il miglioramento degli obiettivi patofisiologici stabiliti.
In quest’ottica, diventerà importante anche stabilire certi e più restrittivi criteri di inclusione e esclusione dei pazienti da reclutare, al fine di verificare l’efficacia del farmaco cellulare su un campione omogeneo di pazienti e della relativa progressione della malattia.
Questo implica anche la necessità di condividere a livello internazionale procedure di screening clinici accurati e l’individuazione di biomarcatori appropriati per la risposta al trattamento.
Contemporaneamente, la fase II e fase III, richiedono, proprio per essere significativamente rilevanti, un numero maggiore di pazienti da sottoporre al trattamento, un crescente numero di centri di ricerca coinvolti e di reclutamento pazienti, con conseguente aumento dei costi della sperimentazione.

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Sperimentazione contro la SLA.

Cari amici e sostenitori,

esponiamo la presente comunicazione per aggiornarvi sull’andamento della sperimentazione di fase I sul trapianto di cellule staminali cerebrali umane in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica. Venerdì 19 Dicembre 2014 è stato eseguito il sedicesimo trapianto di cellule staminali cerebrali umane in cui un paziente affetto da SLA ha ricevuto 3 iniezioni nella parte destra e 3 nella parte sinistra del midollo spinale cervicale, per un totale di 6 inoculi cellulari. Riportiamo con piacere che l’intervento è riuscito con successo e che il paziente è in buone condizioni ed è appena stato trasferito dal reparto di rianimazione a quello di neurologia per il trattamento standard, esattamente come previsto dal protocollo di fase I approvato da AIFA e dall’Istituto Superiore di Sanità e dai Comitati Etici responsabili.

Il paziente appartiene al terzo gruppo ed ultimo gruppo previsto dalla nostra sperimentazione. Ricordiamo che tale sperimentazione comprende, appunto, tre gruppi di sei pazienti ciascuno, per un totale di diciotto malati da trapiantare. Si è trattato quindi del terzultimo trapianto, per cui la sperimentazione si concluderà nella prima parte del 2015 con il trapianto degli ultimi due malati di SLA. Non possiamo allo stato attuale trarre alcuna conclusione, e così sarà per molti mesi a venire, durante il quale i pazienti vengono tenuti sotto continua osservazione radiologica e neurologica. Siamo però felici di poter confermare quanto già osservato in precedenza, vale a dire che, ad oggi, non abbiamo riscontrato alcun effetto avverso causato dal trattamento a cui i pazienti sono stati sottoposti.

Inoltre, vi comunichiamo che una pubblicazione scientifica, in cui si descrivono i risultati documentabili sul primo gruppo di sei pazienti che hanno ricevuto il trapianto in regione spinale lombare, è attualmente sottoposta a revisione per la pubblicazione su di una rivista scientifica internazionale, al fine di divulgare e rendere accessibili e valutabili i nostri risultati alla comunità medica e scientifica internazionale.

Sarà nostra cura tenervi aggiornati sull’evolvere del nostro lavoro, sia direttamente, tramite la nostra mailing list, che attraverso l’esposizione di un comunicato apposito sui siti di Revert Onlus e affiliati. Rinnoviamo i ringraziamenti per il vostro supporto per questa iniziativa che come sapete resta estremamente complessa e vi saluto cordialmente anche a nome di tutti i collaboratori di Revert Onlus.

 

 

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