Implicazioni della Sperimentazione Clinica per la Sla di Fase II e Fase III

La rivista internazionale Cytotherapy ha pubblicato i risultati del confronto internazionale avviato dal workshop di Novara “Workshop on progress in stem cells research for ALS/MND” sul tema delle scelte metodologiche e etiche da porre nella progettazione del passaggio dalla fase II alla Fase III nella sperimentazione clinica con trapianto di cellule staminali neurali nei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla). Queste prassi e metodologie condivise da scienziati, neurologi e ricercatori a livello internazionale confluiranno nei protocolli di fase II e fase III che verranno depositati all’AIFA in Italia e alla Food and Drug Administration negli Stati Uniti per poter procedere nella sperimentazione.
I risultati più consistenti della prima fase I di sperimentazione clinica hanno riguardato la sicurezza della procedura chirurgica (infusione delle cellule neurali nel midollo) e delle cellule trapiantate. Nel passaggio dalla fase I alla Fase II e poi III, il fulcro della sperimentazione clinica si sposta dalla sicurezza all’efficacia del farmaco cellulare, e le ipotesi di studio che si andranno a verificare sono: ritardo significativo o inversione della progressione della malattia, nonché, eventualmente, il miglioramento degli obiettivi patofisiologici stabiliti.
In quest’ottica, diventerà importante anche stabilire certi e più restrittivi criteri di inclusione e esclusione dei pazienti da reclutare, al fine di verificare l’efficacia del farmaco cellulare su un campione omogeneo di pazienti e della relativa progressione della malattia.
Questo implica anche la necessità di condividere a livello internazionale procedure di screening clinici accurati e l’individuazione di biomarcatori appropriati per la risposta al trattamento.
Contemporaneamente, la fase II e fase III, richiedono, proprio per essere significativamente rilevanti, un numero maggiore di pazienti da sottoporre al trattamento, un crescente numero di centri di ricerca coinvolti e di reclutamento pazienti, con conseguente aumento dei costi della sperimentazione.

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